本发明涉及乙酰乙酸在治疗肌肉疾病中的用途。具体地，本发明涉及乙酰乙酸在治疗肌肉疾病，特别是肌肉损伤和肌营养不良中的用途。本发明还涉及乙酰乙酸在制备促进肌肉干细胞激活增殖的药物中的用途，以及治疗肌肉疾病的含有乙酰乙酸的药物组合物。