本发明涉及MTA1及其抑制剂的制药用途。具体而言，本发明发现了MTA1维持干细胞干性及促进肿瘤干细胞的行为，并且可以是以肿瘤干细胞为靶点的肿瘤治疗策略的分子靶点。MTA1可以用于制备维持干细胞干性的制剂，而MTA1的抑制剂可以用于制备预防和/或治疗肿瘤的药物。