本发明涉及制备范可尼贫血症患者自体诱导多能干细胞的方法，所述方法包括：利用附着体载体将重编程因子OCT4、SOX2、KLF4、cMYC和LIN28的编码核酸以及针对人p53基因的shRNA转入具有突变的范可尼贫血症相关基因的范可尼贫血症患者体细胞中；之后，在丁酸钠(NaBT)的存在下培养所述体细胞。本发明还涉及制备用于移植治疗范可尼贫血症的造血干细胞、间充质干细胞或神经干细胞的方法。另外，本发明还提供用于治疗范可尼贫血症的小分子化合物。