本发明公开了激活素受体样激酶7（ALK7）在治疗心肌肥厚疾病中的功能及应用。本发明确定了ALK7基因与心肌肥厚之间的关系：心肌肥厚发生时，ALK7的表达明显下调；ALK7的干扰和过表达腺病毒分别促进和抑制心肌细胞肥大；ALK7基因敲除显著上调MEK1/2/ERK1/2、Smad2/Smad3信号通路的激活，促进心肌肥厚、纤维化，恶化心功能；ALK7基因过表达显著下调MEK1/2/ERK1/2、Smad2/Smad3信号通路的激活，抑制心肌肥厚、纤维化，改善心功能。因此，ALK7基因可作为基因治疗中的靶基因，制备保护心脏功能和/或预防、缓解和/治疗心肌肥厚的药物，为心肌肥厚的治疗提供了新途径。